به گزارش خبرگزاری مهر به نقل از ایفدانا، محمد هاشمی سخنگوی سازمان غذا و دارو، در واکنش به تجمع نمایندگان بیماران «دوشن» مقابل وزارت بهداشت و سازمان غذا و دارو درباره تأمین داروی «وامورولون»، توضیحاتی ارائه داد.
هاشمی گفت: داروی یادشده بر اساس مستندات علمی از خانواده استروئیدها محسوب می‌شود و از نظر اثربخشی مشابه سایر داروهای استروئیدی است، اما برخی از عوارض جانبی آن مانند تأثیر بر استخوان‌ها کمتر از دیگر کورتون‌ها است. با این حال، سایر عوارض جانبی آن از جمله افزایش وزن و تغییر خلق‌وخو تفاوت معناداری با داروهای مشابه ندارد.
وی افزود: این دارو هنوز در فهرست رسمی دارویی کشور قرار نگرفته و تنها امکان تأمین آن به صورت تک‌نسخه‌ای و با تأیید کمیته ماده ۱۰ آئین‌نامه اجرایی ماده ۷۱ ث قانون برنامه هفتم پیشرفت وجود دارد.
هاشمی ادامه داد: داروی «وامورولون» نخستین بار در سال ۲۰۲۴ از سازمان غذا و داروی آمریکا مجوز دریافت کرده و در سال جاری میلادی نیز در برخی کشورها از جمله انگلستان تأیید شده است.
سخنگوی سازمان غذا و دارو تصریح کرد: اگرچه این دارو از نظر اثربخشی تفاوتی با داروهای فعلی مورد استفاده بیماران دوشن ندارد و تنها در برخی عوارض جانبی عملکرد بهتری نشان داده، اما قیمت بسیار بالایی دارد و می‌تواند هزینه‌های درمان را چندین برابر افزایش دهد.
هاشمی تأکید کرد: سازمان غذا و دارو ضمن آرزوی سلامتی برای همه بیماران مبتلا به دیستروفی دوشن، امیدوار است با تلاش تولیدکنندگان داخلی، این گزینه درمانی با قیمت مناسب و در کنار سایر داروهای موجود در دسترس بیماران قرار گیرد.
بنابر این گزارش، «دیستروفی دوشن» یک بیماری ژنتیکی وابسته به جنس محسوب می‌شود که از مادر به فرزند پسر انتقال یافته و باعث بروز علائم بیماری می‌گردد. در حقیقت مادر با داشتن کروموزوم X ناقص، ناقل این بیماری محسوب می‌شود.
این بیماری با تحلیل عضلانی همراه است.